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2022 年2 月28 日,74 岁的何大爷(化名)到中山大学附属第一医院心血管门诊复查,找医生开出了下一个疗程他要用的特效药氯苯唑酸。这一天是国际罕见病日。何大爷也是不久前才知道,他患的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),就是和心脏有关的一种罕见病。
“罕见病中的罕见病”
ATTR-CM 这种罕见病,较少进入公众视野。(剩余2478字)
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拿什么拯救这颗“淀粉心”
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