儿童杜氏肌营养不良治疗研究进展

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[摘要] 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X连锁遗传病，可引起肌肉退化、纤维化和脂肪浸润，呼吸衰竭和心肌病变等表现。该病尚无特效治疗手段，目前治疗主要包括延缓疾病进程和康复治疗。当前儿童DMD治疗理念已从传统对症治疗转向疾病修饰治疗、基因治疗、干细胞疗法、CRISPR基因编辑技术等，将为根治儿童DMD带来新的希望，改善DMD患儿的生存质量。（剩余14277字）

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