亨廷顿病基因治疗的进展

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【摘 要】亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病，近年来多项针对mRNA水平的干预策略相继开展临床试验，同时随着聚集的规律性间隔短回文重复序列（clustered regularly interspersed short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR关联基因（CRISPR associatedgene，Cas）系统的日渐成熟，针对致病基因组的基因编辑策略也屡有报道。（剩余15909字）

试读结束

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