肌萎缩侧索硬化的药物治疗进展

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【摘 要】肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一种以上、下运动神经元选择性丢失为主要特征，进行性加重的神经系统变性疾病，目前尚无有效的治愈方法。随着ALS疾病机制和遗传学的研究深入，以及基因调控策略的创新，为ALS疗法开发创造了有希望的新选择。本文围绕反义寡核苷酸疗法、腺病毒相关病毒介导的基因治疗和细胞治疗在ALS中的研究进展进行综述。（剩余20913字）

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