利司扑兰：国内获批治疗脊髓性肌萎缩症的首个口服药物
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罕见病，又称“孤儿病”，以发病率低、诊断难、可用药物少为主要特点。2021年9月11日，《中国罕见病定义研究报告2021》在上海发布，首次提出“中国罕见病定义”，即应将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。
近些年，随着基因诊断与治疗的发展，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的管理取到了巨大的进步。（剩余2182字）
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