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因不明原因的转氨酶异常、肝硬化、合并手抖等症状就诊的患者，需第一时间完善铜蓝蛋白、尿铜、K-F环检查以确定是否为肝豆状核变性。肝豆状核变性是由于铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致的遗传性铜沉积。一旦明确诊断，需尽早口服青霉胺、锌剂等药物进行终身治疗。但因部分患者药物治疗不耐受或治疗效果不佳，或者不愿意长期服用药物，基因治疗可以为他们带来疾病治愈的新希望，达到一次用药、终身受益的效果。（剩余2565字）
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“好基因”替换“坏基因”解锁肝豆状核变性治愈的新武器
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