2022年6、8月FDA批准新药概况
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2022年6月，FDA批出1个新分子实体（表1），为治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性药物Amvuttra（vutrisiran）；8月，FDA批出1个新生物制剂（表1），为治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症药物Xenpozyme（olipudase alfa-rpcp）。
1 Amvuttra（vutrisiran）
Amvuttra为注射液，被批准用于治疗成人hATTRPN——一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，由转甲状腺素蛋白（transthyretin， TTR）基因突变引起。（剩余1094字）