“基因编辑治疗先天性失明”等3则

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基因编辑治疗先天性失明

哈佛医学院附属麻省眼耳科（Mass Eye and Ear）医院团队，于近日完成了基于CRISPR-Cas9系统的基因编辑治疗先天性黑矇症（LCA）的临床试验。研究采用AAV病毒作为载体，携带基因编辑系统注射入患者视网膜，精准修复CEP290 突变。首批入组的14名患者中，术后6个月有11人视力明显改善，部分儿童表现尤为突出，部分患者夜盲症状缓解、视野扩大，生活质量显著提升。（剩余687字）

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