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基因疗法可恢复遗传性失明患者视力
近日,美国宾夕法尼亚大学医学院的一项基因治疗研究取得重大突破,为患有罕见遗传性视力障碍的患者带来了希望。在参与临床试验的患者中,部分人的视力改善高达一万倍,实现了从需要明亮灯光才能看清环境到在月光下也能清楚辨别的飞跃。
这项研究主要针对莱伯先天性黑内障Ⅰ型(LCA1),这是一种由GUCY2D基因突变引起的罕见疾病,全世界有近10万人罹患此病。(剩余1407字)
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