蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗等

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《自然》

蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗

《自然》封面：象征神经发育的无人机冰图。蒂莫西综合征是一种基因突变引起的罕见遗传病，其特征为心脏缺陷、自闭症和癫痫。《自然》杂志第8009期封面文章报道了修正这一突变所致缺陷并治疗这种疾病的潜在方法。研究团队开发反义寡核苷酸能减少相关基因对携带突变的蛋白质编码序列的使用，更多地使用另一序列。（剩余6866字）

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